تولید داروی دانش‌بنیان ایرانی برای درمان آتروفی نخاعی عضلانی

باشگاه خبرنگاران جوان - آتروفی عضلانی نخاعی (Spinal muscular atrophy) یا SMA که به منظور تفاوت آن با سایر آتروفی‌های عضلانی نخاعی، تحت عناوین دیگری همچون «آتروفی نخاعی عضلات پروگزیمال اتوزومال مغلوب» و «آتروفی عضلانی نخاعی ۵ q» نیز شناخته می‌شود، یک بیماری عصبی-عضلانی موروثی نادر است که با از دست رفتن نورون‌های حرکتی و ضعف و تحلیل‌رفتن ماهیچه‌ها همراه است.
این بیماری در دوران نوزادی یا خردسالی تشخیص داده می‌شود و در صورت عدم درمان، شایع‌ترین علت ژنتیکی مرگ شیرخواران است.
عوارض آتروفی عضلانی نخاعی ممکن است خود را در سال‌های بعدی زندگی نشان دهد که در این صورت، سیر خفیف‌تری دارد.
شایع‌ترین نشانه‌های این بیماری، ضعف پیش‌رونده ماهیچه‌های ارادی است و عضلات دست، پا و تنفس زودتر از بقیه درگیر می‌شوند و سایر علائم آن شامل کنترل اندک روی حرکات سر، مشکل در بلع، کوژپشتی و سفت شدن مفاصل بدن است.
اما محققان کشورمان در یک شرکت دانش‌بنیان برای نخستین بار در ایران و دومین بار در جهان، موفق به ساخت و بومی‌سازی یک دارو برای درمان بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) شدند.دارویی که گفته می‌شود نمونه خارجی آن برای بیماران ماهیانه بیش از یک میلیاردتومان هزینه دارد و حالا با بومی‌سازی، قیمتش به حدود ۲۰ میلیون تومان کاهش یافته است.
محصولی فناورانه که اخیرا به عنوان یکی از ۸۰ محصول دانش‌بنیان عرضه شده در نمایشگاه «فر ایران» همزمان با شانزدهمین نمایشگاه فناوری نانو در محل نمایشگاه بین‌المللی تهران توسط حسین افشین، معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان رئیس جمهور رونمایی شد.
دکتر خشایار هماوندی دارای مدرک دکترای داروسازی و مدیر تولید این مجموعه دانش‌بنیان در گفت‌و‌گو با ایرنا با بیان اینکه، بیماران مبتلا به SMA نوع خاصی از سلول‌های عصبی خود در نخاع، تحت عنوان نورون‌های حرکتی را از دست می‌دهند، افزود: این نورون‌ها در واقع حرکت ماهیچه‌ها را کنترل می‌کنند و بدون آنها، ماهیچه‌ها سیگنال‌های عصبی را برای حرکت دریافت نمی‌کنند.
آتروفی، یک اصطلاح پزشکی است که به معنای کوچکتر است و در بیماری SMA، برخی از عضلات به دلیل عدم استفاده، کوچکتر و ضعیف‌تر می‌شوند.
این محقق فعال در حوزه سلامت کشورمان درباره تاریخچه ساخت این دارو توضیح داد: این دارو در کشور سوییس تولید و در سال ۲۰۲۰ موفق به دریافت تاییدیه سازمان غذا و دارو آمریکا شده و در سال ۱۴۰۱ تعداد ۳۰۰ عدد از آن وارد ایران شد.
هماوندی با بیان اینکه ماده موثره این داروی بومی‌سازی‌شده، ریسدیپلام است، افزود: در واقع این یک روش درمانی خوراکی، غیرتهاجمی و قابل استفاده در خانه برای درمان SMA است.
این دارو بدون نیاز به تزریق، استفاده از داروی بی‌حسی یا بستری شدن در بیمارستان، قابل مصرف است و نقش مهمی در بهبود توانایی‌های حرکتی بیماران دارد.
وی اضافه کرد: با توجه به این که این دارو نیازی به پایش آزمایشگاهی پس از مصرف ندارد، می‌توان آن را در محیط‌های مختلف از جمله خانه، محل کار و حتی در سفر استفاده کرد.
مدیر سنتز و تولید این دارو در این مجموعه دانش‌بنیان در ادامه با اشاره به آغاز فاز تحقیقاتی این دارو در سال ۱۴۰۱، تصریح کرد: ما در سال ۱۴۰۳ موفق شدیم این محصول را به عنوان یک داروی دانش‌بنیان ثبت کنیم و مجوز‌های قانونی را از سازمان غذا و دارو و وزارت بهداشت، دریافت کردیم.
هماوندی ادامه داد: در سال ۱۴۰۴ نیز موفق به ارتقای دانش‌بنیانی ماده موثره و فرمولاسیون دارو شده‌ایم و این محصول برای نخستین بار در نمایشگاه فرایران رونمایی شد.
وی با اشاره به اینکه، هزینه داروی خارجی برای بیماران SMA، با سه بار مصرف ماهیانه، یک میلیارد و ۲۶۰ میلیون تومان است، افزود: این در حالی است که با بومی‌سازی این محصول هزینه آن به حدود ۲۰ میلیون تومان کاهش یافته است.
این دکتر داروساز در عین حال افزود: هرچند همین هزینه ۲۰ میلیونی نیز از توان نظام سلامت و بیماران خارج است، اما بیمه‌ها و خیرین می‌توانند ورود کرده و بیماران را یاری کنند چراکه با مصرف به موقع دارو می‌توان از پیشرفت این بیماری جلوگیری کرد.
این فعال حوزه دانش‌بنیان در خصوص تفاوت این محصول دارویی با نمونه خارجی خود نیز اظهار کرد: بزرگترین تفاوت این محصول با نمونه خارجی این است که این نمونه در ایران ساخته شده و داروی دیگر در سوئیس و به دلیل حساسیت‌هایی که در کار داشتیم این محصول از لحاظ کیفیت با برند اصلی خود مطابقت دارد به طوری‌که در ساختار و حتی در طعم‌دهنده دارو نیز نکات لازم را رعایت کرده‌ایم و این داروی ایرانی رضایت بیماران را به دنبال داشته است.
هماوندی در خصوص چالش‌های موجود در حیطه ساخت و بومی‌سازی دارو و تجهیزات پزشکی و انتظارات این مجموعه از دست‌اندرکاران دولتی خدمات‌رسان به فناوران کشور نیز گفت: ما درخواست زیادی برای حمایت به خصوص دریافت تسهیلات داشته‌ایم، اما این اتفاق رقم نخورد.
وی اظهار امیدواری کرد، از این پس که این دارو شناخته شده و برای رفع نیاز بیماران وارد بازار مصرف می‌شود، با حمایت‌های سازمان‌های مرتبط دولتی بتوانیم تولید دارو را افزایش و به سایر کشور‌ها نیز صادر و شاهد ارزآوری برای کشور باشیم.
این پژوهشگر فعال در حوزه سلامت کشورمان همچنین از بیمه‌ها درخواست کرد که پوشش بیمه‌ای این دارو را برای دسترسی بیماران و البته حمایت از تولیدکننده داخلی سهل‌تر کنند به طوری‌که هم برای بیمار و هم تولیدکننده مقرون به صرفه باشد و در ادامه مجموعه‌های فناور نیر بتوانند خدمات مورد نیاز را در اختیار بیماران قرار دهند.
هماوندی در ادامه، با اشاره به تاکیدات رهبر معظم انقلاب در ضرورت حمایت ویژه از تولیدات ملی، از دست‌اندرکاران معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری و وزارت بهداشت درخواست کرد که در این راستا حمایت و تسهیلات بیشتری به فناوران داخلی اعطا شود و در این صورت، تولیدکنندگان نیز مطمئنا خدماتی بسیار بهتر از شرایط فعلی به حوزه‌های مختلف کشور از جمله حوزه سلامت ارائه خواهند کرد.