حمایت از پژوهش‌های ژن‌درمانی در حوزه سلول‌های بنیادی

به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان ریاست جمهوری، فراخوانی جدید ذیل «برنامه حمایت از پژوهش عمیق شرکت‌های دانش‌بنیان» توسط بنیاد ملی علم ایران منتشر شد که به طراحی و ساخت پلتفرمی برای رسانش mRNA پروتئین GFP به سلول‌های بنیادی خون‌ساز مقیم در مغز استخوان می‌پردازد.
این طرح با استفاده از نانوذرات لیپیدی (LNP) متصل‌شده به آنتی‌بادی CD۱۱۷، یکی از پروژه‌های فناورانه پیشرفته در حوزه ژن‌درمانی محسوب می‌شود که ظرفیت بالایی برای ارتقای درمان‌های نوین دارد.
طراحی پلتفرمی برای رسانش mRNA به سلول‌های HSCs
هدف اصلی این پروژه، توسعه سامانه‌ای هوشمند و غیرویروسی برای انتقال مستقیم ماده ژنتیکی به سلول‌های بنیادی هماتوپوئتیک (HSCs) در بدن، بدون نیاز به استخراج و اصلاح برون‌تنی این سلول‌هاست.
این روش می‌تواند راهکار نوینی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی خونی مانند تالاسمی، کم‌خونی و برخی نقص‌های ایمنی باشد.
در این طرح، حامل LNP به‌گونه‌ای طراحی می‌شود که با عبور از مسیر خون محیطی، به‌طور هدفمند وارد مغز استخوان شده و mRNA کپسوله‌شده را به HSCها تحویل دهد.
چالش‌ها و نوآوری‌های پژوهش
مهم‌ترین نوآوری طرح، استفاده از نانوذرات لیپیدی مدرن با ترکیب‌های یونیزه‌شونده و PEGylated است که ضمن پایداری در گردش خون، امکان آزادسازی کارآمد mRNA را درون سلول‌ها فراهم می‌کند.
اتصال اختصاصی آنتی‌بادی CD۱۱۷ به سطح LNP، هدف‌گیری دقیق سلول‌های بنیادی خونی را ممکن می‌سازد و ایمنی و اثربخشی فرایند ژن‌درمانی را افزایش می‌دهد.
پروژه در هفت فاز پژوهشی طراحی شده و شامل مراحل تولید نانوذره، سنتز mRNA، اتصال آنتی‌بادی، تست‌های برون‌تنی و درون‌تنی، و ارزیابی عملکرد پلتفرم در مدل حیوانی (موش) است.
خروجی مورد انتظار، دستیابی به دانش فنی طراحی و ساخت سامانه رسانش هدفمند mRNA با پایداری بالا و سمیت پایین برای سلول‌های HSC است.
همه پژوهشگران واجد شرایط، به‌ویژه اعضای هیئت علمی دانشگاه‌ها و مؤسسات آموزش عالی کشور، می‌توانند حداکثر تا ۲۸ مرداد ۱۴۰۴، پروپوزال‌های خود را از طریق سامانه کایپر ارسال کنند.
این طرح پژوهشی، تا سقف ۲/۵ میلیارد تومان، معادل ۸۰ درصد هزینه‌ها، مورد حمایت بنیاد ملی علم ایران قرار می‌گیرد.
مالکیت معنوی طرح به‌صورت مشترک میان شرکت متقاضی و مجری پژوهش تعریف شده است.
همچنین، انتشار مقالات و ارائه نتایج در مجامع علمی با ذکر نام همه دست‌اندرکاران، مورد تأیید قرار خواهد گرفت.
منافع مادی توسعه فناوری نیز در قالب توافق دوجانبه، میان طرفین تسهیم می‌شود.
نحوه ثبت‌نام و ارتباط
متقاضیان می‌توانند با مراجعه به سامانه مدیریت پژوهش کایپر و استفاده از کارتابل پژوهش عمیق شرکت‌های دانش‌بنیان، اقدام به ارسال پروپوزال نمایند.
برای دریافت اطلاعات بیشتر نیز امکان تماس با کارگروه دانش‌بنیان از طریق شماره ۰۲۱۸۲۱۶۱۱۵۰ یا ایمیل hatamkhani.a@insf.org فراهم شده است.