جایگزینی ژن جهش یافته در یک بیماری ایمنی مخرب

به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول‌های بنیادی، به طور نادر برخی از پسران با موتاسیونی متولد می‌شوند که مانع از تولید سلول‌های ایمنی برای آنها می‌شود.
این بیماری که یک نقص ایمنی ترکیبی شدید وابسته به X یا SCID-X۱ است که اغلب تحت عنوان بیماری کودک حبابی شناخته می‌شود و تنها روی مردان تأثیر می‌گذارد و در صورتی که در سال اول زندگی بیمار درمان نشود، کشنده خواهد بود.
SCID-X۱ از هر ۵۰ هزار تولد پسر، یک نفر را تحت تأثیر قرار می‌دهد و اغلب افراد از یک موتاسیون ناتوان کننده در ژن IL۲R gamma رنج می‌برند.
با غیر فعال شدن این ژن، سیستم ایمنی هرگز تکوین نمی‌یابد.
درمان استاندارد برای بیماران مبتلا به SCID-X۱ شامل پیوند مغز استخوان است که سلول‌های بنیادی را برای کودک فراهم می‌کند که موجب افزایش سلول‌های ایمنی و تقویت سیستم ایمنی آنان می‌شوند.
اما تضمینی برای موفقیت این رویکرد نیست.
همان طور که گفته شده محققان استفورد به سرپرسی دکتر پورتئوس توانسته اند از قابلیت تکنولوژی CRISPR/Cas۹ برای تغییر کلاسی از سلول‌های بنیادی و تبدیل آنها به سلول‌های خونی و ایمنی استفاده کنند.
این رویکرد موجب عملکرد مجدد ژن می‌شود.
مدل موشی که این سلول‌های ویرایش شده را دریافت کرده است توانسته است سلول‌های ایمنی جدیدی را تولید کند و هیچ گونه عارضه جانبی قابل تشخیصی را نشان نداده است.
نتایج این کار امیدوار کننده بوده و محققین بر این باورند که این درمان می‌تواند به طور بالقوه ای در انسان نیز موفقیت آمیز باشد.